Logo: to the web site of Uppsala University

uu.sePublications from Uppsala University
EnglishSvenskaNorsk
Change search
ExportLink to record
Permanent link

Direct link
BETA

Project

Project type/Form of grant
Project grant
Title [sv]
Utföra en sällsynt sjukdomsorienterad masterobservationsförsök för att dechiffrera komplexitet och optimera försöksberedskapen
Title [en]
Performing a Rare disease-Oriented Master Observational Trial to decipher complexity and optimize trial readiness
Abstract [sv]
PROMOT-nätverket syftar till att utveckla en innovativ metod inom precisionsmedicin som integrerar etiska, juridiska och sociala frågor (ELSI) för att möta de komplexa utmaningarna gällande prognos och beredskap för kliniska prövningar vid sällsynta sjukdomar: En plattform för lärande och kunskapsspridning (LEAP FORWARD) baserad på den anpassade Master Observational Trial (MOT). Detta kommer att uppnås genom fem huvudsakliga steg: 1) Att utveckla en MOT-metod med okulofaryngeal muskeldystrofi (OPMD) som flaggskeppssjukdom; 2) Att genomföra en pilot-MOT bland fyra neuromuskulära sjukdomar med starka gemensamma drag (OPMD, myofibrillära myopatier, kongenitala myopatier, kongenital myasteni); 3) Att dokumentera genomförbarheten av att använda MOT-metoden hos dessa sårbara populationer och över olika lagstiftningar, etiska och sociala gränssnitt ( kanadensiska; europeiska (Spanien); 4) Att utveckla LEAP FORWARD-plattformen, inklusive ett gränssnitt för patienter och hälso- och sjukvårdspersonal, och 5) Att tillhandahålla forskningsbaserad vägledning för ”engagemang, etiska, juridiska och sociala frågor” (EELSI) för att stödja detta forskningsprojekt samt föreslå EELSI-ramverk som behövs för att informera och stödja framtida forskning inom ”nästa generations deep medicine”. Fas 1 syftar till att identifiera och klassificera de specifika och gemensamma tecken och symtom som är relevanta för de fyra målinriktade neuromuskulära sjukdomarna och som ska inkluderas i MOT-protokollet och LEAP FORWARD-plattformen. Det kommer också att möjliggöra en multimodal metod för datainsamling som inkluderar kliniska, fysiologiska och beteendemässiga resultat som samverkar synergistiskt för att få en optimal bild av sjukdomens påverkan med hjälp av patientrapporterade, kliniska och prestationsrelaterade effektmått. I fas 2 kommer MOT att testas bland de fyra neuromuskulära sjukdomarna på tre neuromuskulära kliniker (Kanada och Spanien) för att dokumentera möjligheten att använda denna typ av metod för sällsynta sjukdomar. Slutligen kommer alla data som genereras i det här projektet att användas för att utveckla LEAP FORWARD, och samtliga steg kommer att genomföras i samarbete med patientorganisationer, patientpartners, läkare, forskare samt etiska och juridiska experter. Den föreslagna MOT-metoden är ett innovativt sätt att bemöta flera ouppfyllda behov som finns inom de flesta sällsynta sjukdomar när det gäller prognos och beredskap för kliniska prövningar.
Abstract [en]
PROMOT will develop an innovative precision medicine approach integrating the ELSI considerations to answer the complex challenges regarding prognosis and clinical trial readiness in rare diseases: A Learning and knowledge mobilization Platform (LEAP FORWARD) based on the adapted Master Observational Trial (MOT). This will be done through 1) developing a MOT approach using oculopharyngeal muscular dystrophy as a flagship disease; 2) conducting a pilot MOT among four neuromuscular disorders with strong commonalities;3) documenting the feasibility of conducting a MOT approach in these vulnerable populations and across different legislations, ethical and social interfaces; 4) developing the LEAP FORWARD platform and 5) providing research-based “engagement, ethical, legal and social issues” (EELSI) guidance to support PROMOT and to propose EELSI frameworks needed to inform and buttress future research in “next-generation deep medicine”.Phase 1 f on the signs and symptoms specific and common to the four targeted neuromuscular diseases and inclusion in the MOT protocol and LEAP FORWARD platform. Phase 2 tests MOT to document the feasibility for rare diseases. All PROMOT data will be used to develop the LEAP FORWARD platform. PROMOT will be conducted in collaboration with patient organizations, patient partners, clinicians, researchers, and ethical and legal experts. It will respond to several unmet needs found in most rare diseases regarding prognosis and clinical trial readiness.
Principal InvestigatorSlokenberga, Santa
Coordinating organisation
Uppsala University
Funder
Period
2023-12-01 － 2026-11-30
National Category
Computer ScienceMedical GeneticsNeurology
Identifiers
DiVA, id: project:9154Project, id: 2023-06215_VR

Search in DiVA

Computer ScienceMedical GeneticsNeurology

Search outside of DiVA

GoogleGoogle Scholar
v. 2.46.0
|
WCAG
|
Uppsala University Library
|
Ask the Library
|
Log in to DiVA
|
Search and link in DiVA